Chronik

Hoffnung für "Schmetterlingskinder" mit Hautkrebs

Eine 24-jährige Patientin wird am Uniklinikum Salzburg als weltweit erste EB-Patientin mit einem neuen Medikament behandelt, das derzeit Zulassungsstudien durchläuft.

Setzt große Hoffnung in das Medikament: Johann Bauer, Vorstand der Uniklinik für Dermatologie und Allergologie und Leiter des EB-Hauses. SN/salk
Setzt große Hoffnung in das Medikament: Johann Bauer, Vorstand der Uniklinik für Dermatologie und Allergologie und Leiter des EB-Hauses.

500 Menschen in Österreich leiden an der seltenen, angeborenen und bisher unheilbaren Hauterkrankung Epidermolysis bullosa (EB). Die jungen und erwachsenen Patienten werden "Schmetterlingskinder" genannt, weil ihre Haut so verletzlich ist wie die Flügel eines Schmetterlings. Schon leichte Berührungen verursachen Blasen, Wunden und Schmerzen. EB beginnt mit der Geburt und begleitet Betroffene ein Leben lang.

Die meisten Patienten, die an einer schweren Form von EB leiden, entwickeln ein Plattenepithelkarzinom ("weißer Hautkrebs"), das bei den Betroffenen so gut wie immer zum Tod führt. Große Hoffnung setzen Patienten nun in ein Medikament, das ein börsenotierter US-Pharmakonzern entwickelt hat. Auf dem Weg zur Zulassung wird es derzeit im Rahmen einer Phase-II-Studie auf Verträglichkeit, Sicherheit und Wirksamkeit geprüft.

Zu einer Weltpremiere kam es dabei am Uniklinikum Salzburg im EB-Haus Austria, der Spezialklinik und dem Expertisezentrum für "Schmetterlingskinder". Das EB-Haus gehört zur Uniklinik für Dermatologie und Allergologie unter der Leitung von Vorstand Johann Bauer. Vergangene Woche erhielt eine 24-Jährige im Zuge der Studie als erste EB-Patientin eine Infusion des Medikaments. "Die Kombination von EB und ,weißem Hautkrebs' führt zu einem sehr aggressiven Fortschreiten des Karzinoms, bei dem es bisher keine Aussicht auf Heilung gibt", erklärt Bauer. Die Überlebenschancen lägen praktisch bei null Prozent. Die klinische Studie sei ein Lichtblick für Menschen, die mit dem seltenen Gendefekt lebten. Die Patientin wird innerhalb von acht Wochen vier Infusionen erhalten. Danach werden im Abstand von jeweils vier Wochen neun weitere Infusionen verabreicht.

"Es handelt sich um eine Enzymbremse. Wir konnten gemeinsam mit Kollegen in Philadelphia und London im Labor nachweisen, dass diese vor allem die Krebszellen angreift, nicht aber gesunde Zellen", sagt Bauer. Die Studie wird gemeinsam mit der amerikanischen Thomas Jefferson University Philadelphia und dem Guy's and St Thomas' Hospital in London durchgeführt. Weltweit soll das Medikament nun bei zwölf Patienten angewendet werden. Zwei davon werden voraussichtlich in Salzburg behandelt.

Debra International, das weltweite Selbsthilfenetzwerk für "Schmetterlingskinder", stellt für die Durchführung der Studie 360.000 Euro bereit. "Ziel der Studie ist es, die Verträglichkeit zu überprüfen und nachzuweisen, dass die Patienten auf die Behandlung ansprechen. Derzeit gibt es keine effektive Therapie für diese schwerwiegende Erkrankung", betont Bauer.

Das EB-Haus wurde 2005 am Salzburger Universitätsklinikum eröffnet. Es wird fast nur durch Spendengelder über Debra Austria finanziert. Angeschlossen sind die Ambulanz, ein Studienzentrum, eine Forschungseinheit und eine Akademie.

Spendenkonto: Erste Bank
AT02 2011 1800 8018 1100

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