Teuerstes Medikament der Welt am Uniklinikum Salzburg angewendet

Im Juni 2020 wurde das teuerstes Medikament der Welt am Uniklinikum Salzburg angewendet.

Die Behandlung

Ein vier Monate altes Mädchen aus Mauterndorf im Lungau ist österreichweit die erste Patientin, die eine knapp zwei Millionen Euro teure Gentherapie zur Behandlung einer seltenen Muskelkrankheit erhält. Das Mädchen leidet an Spiraler Muskelatrophie (SMA). In einer einstündigen Behandlung erhielt sie nun 33 Milliliter des Medikaments Zolgensma der Novartis-Tochter Avix, das erst seit Mitte Mai 2020 zugelassen ist. Der leitende Oberarzt der Behandlung, Dr. Christian Rauscher, rechnet in den nächsten vier bis fünf Monaten mit Erfolgen.

Bei einer Spiralen Muskelatrophie fehlt ein funktionierendes SMN1-Gen, das für die Muskelbildung zuständig ist, die Basis jeder Muskelbewegung. Kinder, die an der schwersten Form dieser Spiralen Muskelatrophie leiden können ihren Kopf nicht drehen und lernen nie sitzen oder gehen. Oft können die Kleinen auch nicht mehr schlucken oder selbst atmen. Ohne Behandlung dieser Krankheit beträgt die Lebenserwartung dieser Kinder zwei Jahre.

Seit einigen Jahren gibt es aufwendige medikamentöse Therapien, die lebenslang erfolgen müssen. Zusätzlich sind regelmäßige Lumpalpunktionen erforderlich. Das am Uniklinikum Salzburg eingesetzte Medikament gibt den an SMA erkrankten Kindern mit nur einer einzigen Infusion die Chance auf ein eigenständiges Leben. Bei einer Studie an 100 Patienten, die mit diesem Medikament behandelt wurden, hatte keines der Kinder seine motorischen Fähigkeiten verloren.

Die Therapie kostet 1,945 Millionen Euro pro behandelten Patienten und ist das teuerste Medikament der Welt. Die Dosis wird anhand des Gewichtes des Kindes berechnet. Mit den Salzburger Landeskrankenanstalten und dem Wiener Gesundheitsverbund gibt es Kostenübernahmevereinbarungen.

Quelle

• "Salzburger Nachrichten", 19. Juni 2020