Erstmals gibt es für Patienten mit Lungenhochdruck (pulmonale arterielle Hypertonie) eine Chance auf direkte Beeinflussung des Krankheitsverlaufes. Das hat eine vor wenigen Tagen im renommierten "New England Journal of Medicine" publizierte Studie mit dem Wirkstoff Sotatercept ergeben, an der auch drei Kliniken aus Österreich teilgenommen haben.
"Pulmonal-arterielle Hypertonie ist eine lebensbedrohliche Erkrankung, die durch fortschreitende Umgestaltung der Lungengefäße, ihre zunehmende Verengung und einen erhöhten Lungengefäßwiderstand gekennzeichnet ist und letztendlich zu Rechtsherzversagen und zum Tod führt", schrieben Vallerie McLaughlin (Medizinische Fakultät der University of Michigan in Ann Arbor) und ihre Co-Autoren in der weltweit angesehensten medizinischen Fachzeitschrift (DOI: 10.1056/NEJMoa2508170).
Schlechte Prognose
Zwar handelt es sich bei Lungenhochdruck um eine seltene Erkrankung, doch sie endet für die Betroffenen nach jahrelangem Fortschreiten der Symptome - speziell ein immer größer werdender körperlicher Leistungsverlust - oft tödlich. Ohne Behandlung beträgt die Lebenserwartung nur etwa drei Jahre. Vor allem symptomatische medikamentöse Therapien können zwar die Lebensqualität erhöhen, haben aber kaum Auswirkungen auf den Verlauf der Erkrankung. Eingesetzt werden vor allem sogenannte Endothelin-Rezeptor-Antagonisten, Prostaglandin-ähnliche Substanzen bzw. auch Phosphodiesterase-Hemmstoffe, zu denen beispielsweise auch der Viagra-Wirkstoff Sildenafil gehört. Die Behandlung soll vor allem die Lungengefäße erweitern und so den Druck senken.
In den vergangenen Jahren kam mit einem ersten Wirkstoff aus der Klasse der sogenannten Activin-Signalinhibitoren ein neues Behandlungsprinzip aus der wissenschaftlichen Forschung. Die Substanz Sotatercept soll die Umgestaltung der Lungengefäße durch eine Verbesserung des Gleichgewichts zwischen Mechanismen des Zellwachstums und gegenteilig wirkenden Prozessen bremsen. Vor einigen Monaten gab es zur Verwendung des Medikamentes bei Patienten mit langjähriger pulmonaler Hypertonie sehr positive Studienergebnisse. In der neuen klinischen Untersuchung sollte aber geklärt werden, ob das Medikament auch schon quasi ab der Diagnose einen Effekt hat, der sich in einer Verlangsamung des Krankheitsverlaufes äußert.
Internationale Studie mit 320 Erkrankten
In der jetzt publizierten klinischen Studie bekamen je 160 Patienten alle drei Wochen das Medikament, das unter die Haut zu injizieren ist oder ein Placebo - zusätzlich zur sonstigen Behandlung. Die Diagnose des Lungenhochdrucks musste weniger als ein Jahr zuvor erfolgt sein. Die mittlere Beobachtungszeit betrug 13,2 Monate. Die Studie wurde vorzeitig abgebrochen, weil sich so gute Erfolge gezeigt hatten.
Als primäres Kriterium für die Beurteilung der Ergebnisse dienten die Feststellung einer klinischen Verschlechterung des Zustandes der Betroffenen, die Sterblichkeit aus allen möglichen Ursachen, Todesfälle, Notwendigkeit einer Lungentransplantation und andere Komplikationen. Die Ergebnisse waren ausgesprochen positiv: Während in der Gruppe, welche Sotatercept bekam, 10,9 Prozent solche schweren Komplikationen hatten oder verstarben, war das in der Placebogruppe bei 36,9 Prozent der Fall, was einer Verringerung um 76 Prozent entsprach. Ungeplante Krankenhausaufenthalte gab es beispielsweise bei 1,9 Prozent der Patienten, welche das neue Medikament erhielten, jedoch bei 8,8 Prozent der Betroffenen unter dem Scheinmedikament.
"Bei Erwachsenen mit pulmonaler arterieller Hypertonie, deren Diagnose weniger als ein Jahr zurücklag, führte die zusätzliche Gabe von Sotatercept zur sonstigen Therapie zu einem geringeren Risiko einer klinischen Verschlechterung als Placebo", fassten die Wissenschafter die Ergebnisse zusammen.